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破解罕见病诊疗困境，创新药完成新一轮融资！
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50+获批！2025年下半年全球罕见病药物获批盘点
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药神父亲，等来新药
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1.5 亿对赌！渐冻症新药 2027 年冲刺上市
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从欧美到亚太：杜氏肌营养不良症新药AGAMREE伐莫洛龙的全球扩张路径
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5500 万美元A轮融资，开发罕见病药物
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中国原创罕见病新药上市申请获FDA受理
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安斯泰来（Astellas）再次瞄准 X-连锁肌小管肌病
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专访黄涛生院长：线粒体疾病研究与医疗挑战
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7款罕见病药物迎新进展；2025 全球最贵罕见病药 TOP 榜；20 席免费肖像，罕见也闪耀 | 壹周罕见药闻
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特立妥单抗联合达雷妥尤单抗皮下制剂用于经治多发性骨髓瘤的适应症扩展申请已提交至EMA
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12亿精准落子！中国生物制药收购小核酸黑马，抢占万亿赛道
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