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破解罕见病诊疗困境，创新药完成新一轮融资！
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50+获批！2025年下半年全球罕见病药物获批盘点
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药神父亲，等来新药
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1.5 亿对赌！渐冻症新药 2027 年冲刺上市
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政策
国家药监局发话，罕见病重磅利好来了
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公告
平台测试上线，开启罕见病公益新篇章
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公共健康新闻
印度暴发尼帕病毒疫情！可人传人，死亡率最高达75%
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从欧美到亚太：杜氏肌营养不良症新药AGAMREE伐莫洛龙的全球扩张路径
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资讯
5500 万美元A轮融资，开发罕见病药物
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资讯
中国原创罕见病新药上市申请获FDA受理
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安斯泰来（Astellas）再次瞄准 X-连锁肌小管肌病
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政策
济南市政协委员方浩：强化兜底功能，解决罕见病患者“有药不敢用”难题
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